对于初治多发性骨髓瘤（MM）患者，自体造血干细胞移植（ASCT）可进一步加深缓解并改善长期结局，但在真实世界中相当比例MM患者因高龄、合并症或体能状态欠佳而无法耐受ASCT，亟需探索更有效的治疗策略。

靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞治疗已在复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）中显著提升缓解深度并改善预后。同时，既往研究也提示BCMA CAR-T在老年或体弱人群中具有一定可行性。而将BCMA CAR-T前移用于一线治疗不适合移植MM患者，有望在提高缓解深度的同时减少多疗程化疗带来的毒副反应，但目前尚缺乏前瞻性临床证据。

2月27日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）主任医师安刚/邱录贵团队在Journal of Clinical Oncology发表研究显示，BCMA CAR-T细胞治疗可显著加深MM患者缓解深度，CAR-T回输后骨髓微小残留病（MRD）阴性率为100%，在CAR-T回输后中位随访15.8月期间，所有患者均维持骨髓MRD阴性。所有患者在CAR-T回输后均实现血清学疗效加深，完全缓解率（CRR）从CAR-T回输前的33.3%提升至回输后的94.4%。

据悉，该研究是一项开放标签、单臂、2期临床试验，共纳入40例初治不适合移植MM患者，其中36例完成BCMA CAR-T细胞治疗。入组患者序贯接受短疗程诱导治疗，BCMA CAR-T细胞治疗，巩固治疗和维持治疗。主要目的是评估BCMA CAR-T细胞治疗不适合移植MM患者的有效性和安全性。

安全性方面，最常见的3-4级不良事件为一过性血液学毒性；细胞因子释放综合征发生率52.8%，均为1-2级；仅2例（5.6%）患者发生免疫效应细胞相关神经毒性综合征，且均为1级；感染发生率30.6%，其中19.4%为≥3级。总体来看，BCMA CAR-T一线用于老年/不适合移植MM患者耐受性良好，安全性可控。

研究人员表示，此项研究证实一线BCMA CAR-T细胞治疗在不适合移植MM患者中可实现深度、快速且持久的缓解，并呈现良好的耐受性，为该人群探索更高效的一线治疗路径提供了重要临床依据。（来源：中国科学报 张思玮）

相关论文信息：https://doi.org/10.1200/JCO-25-01969