近日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了全球首个且唯一的血友病siRNA（小干扰RNA）创新非因子疗法——芬妥司兰钠注射液的上市申请，适用于患有以下疾病的12 岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率：存在或不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%），存在或不存在凝血因子IX抑制物的重型B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏，FIX<1%）。

据悉，此次获批主要基于ATLAS III期临床研究数据。研究结果表明，与按需治疗相比，接受芬妥司兰钠注射液治疗的患者，无论是否伴有抑制物，均显示出显著疗效：合并抑制物患者平均年化出血率（ABR）降低73%，无抑制物患者ABR降低71%。

ATLAS III临床研究全球牵头研究者之一、南方医科大学南方医院血液科主任医师孙竞表示：“首个降低抗凝血酶创新疗法的获批标志着中国血友病治疗真正迈入了非因子治疗的新时代。该药物通过靶向降低抗凝血酶，重建凝血平衡，实现了对伴或不伴抑制物的12岁及以上重型血友病A/B患者的全覆盖。其一年最少6针皮下注射，极大提高了给药便捷性和治疗依从性，彻底告别了传统因子治疗需要频繁静脉注射的负担。它不仅填补了抑制物阳性患者无药可防的治疗空白，也为所有血友病患者提供了一种更高效、更可持续的治疗新选择，真正让‘规律治疗，人人可及’成为可能。 “

血友病是我国首批被纳入目录的罕见病之一，目前国内登记患者数约4万余例。患者因先天缺乏特定凝血因子，面临自发性或创伤后过度出血的风险，终生伴随“血流不止”的威胁与痛苦。如不能很好控制，最终可导致关节损伤、变形乃至残疾，甚至威胁生命。

华中科技大学同济医学院附属协和医院血液内科教授胡豫表示：“作为一种终身性的遗传性出血性疾病，血友病不仅严重威胁患者的生命健康，也给其家庭与社会带来沉重负担。患者长期承受反复出血和关节损伤的威胁，规范的规律替代治疗与随访至关重要。血友病创新非因子疗法能够为我国血友病患者的规范化治疗与管理提供切实可行的新路径，帮助更多血友病患者实现更高质量、更有尊严的生活。”

据《中国血友病患者治疗模式与疾病负担研究报告》显示，重型血友病患者年均出血次数高达32次，每十天左右一次的“出血负担”是患者面临的巨大难关，其中90.42%的患者发生关节出血，出血最多的关节为膝关节、踝关节；约86%的患者长期遭受疼痛困扰，54.88%的患者会有不同程度的残疾并持有残疾证，且随着年龄增长，越来越多的患者出现残疾情况。

中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）临床首席专家杨仁池表示：“血友病规律替代治疗是降低患者出血风险，避免残疾甚至生命危险的有效路径。当前的血友病治疗方案常常迫使患者在有效出血控制与便捷给药方案之间做出取舍，无法同时兼顾。此次血友病创新非因子疗法的获批为实现规律替代治疗带来全新选择，不仅为血友病患者提供了可靠的出血保护，同时大大降低了患者及其家庭的给药频率和注射负担，有望为更多中国血友病患者带来治疗模式的变革。”

“芬妥司兰钠注射液的获批将为我国血友病患者带来全新的治疗选择，尤其满足了伴抑制物患者人群的治疗需求，为解决长期困扰患者的‘出血负担’与‘针头负担’两大难题提供了新方案。未来，我们将持续深耕中国市场，加速引入更多革命性创新药物，并携手各界推动罕见病规范诊疗与支付保障体系的构建和优化，使科学奇迹为更多患者带来切实获益。”赛诺菲大中华区总裁施旺表示。