论文标题：Challenges of Iron Chelation in Thalassemic Children

论文链接：https://www.mdpi.com/2039-4365/14/1/1

期刊名：Thalassemia Reports

期刊主页：https://www.mdpi.com/journal/thalassrep

地中海贫血是世界上最常见的遗传性疾病之一，以血红蛋白生成障碍为特征。希腊塞萨洛尼基亚里士多德大学健康科学学院的Alkistis Adramerina与Marina Economou博士在《Thalassemia Reports》期刊发表综述，全面回顾了地中海贫血患儿铁螯合治疗的现状与挑战。

文章指出，尽管基因治疗等新型疗法取得进展，但输血与铁螯合治疗仍是目前核心的支持性治疗手段。规律输血虽能改善贫血与生长发育，但会导致铁过载，进而引发心脏、肝脏及内分泌系统等多器官损伤，成为患儿在青少年期死亡的主要原因。因此，及时且有效的铁螯合治疗对清除过量铁、预防并发症和延长患者生存至关重要。

目前临床常用的铁螯合剂有三种：需皮下注射的去铁胺（DFO），以及口服药物去铁酮（DFP）和地拉罗司（DFX）。每种药物各具特点：DFO疗效确切但给药不便，影响患儿依从性，且存在骨骼生长抑制等风险；DFP对心脏铁清除效果较好，但可能引起粒细胞缺乏症，需密切监测血象；DFX每日一次口服，依从性高，无粒细胞缺乏风险，但可能存在肾毒性和胃肠道不良反应，且治疗成本较高。药物选择需根据患儿年龄、靶器官铁负荷、不良反应及用药依从性等因素个体化制定。文章特别强调，儿童患者应尽早开始治疗，并根据体重变化及时调整剂量，同时密切监测器官铁负荷和药物毒性。

当单药治疗无法实现铁负平衡或出现明显毒性时，可考虑联合螯合治疗。DFO与DFP的联合是目前研究最广泛的方案，二者药代动力学互补，可协同去除心脏和肝脏铁负荷。DFX与DFO联合以及两种口服药DFX与DFP的联合，也显示出一定的疗效和安全性。然而，联合治疗的相关数据多来自成人研究，其在儿童中的研究仍需更多证据支持。总之，铁螯合治疗是一项终身任务，其成功高度依赖于患者的长期依从性。未来的方向在于加强患者教育、优化个体化治疗方案（包括合理使用联合治疗），并持续监测以平衡疗效与安全性，最终帮助患儿实现无并发症的长期生存。

文章总结

有效的铁螯合治疗是地中海贫血患者管理中的核心环节，能够显著降低治疗相关并发症，提高整体生存率。然而，患者对每日处方治疗的依从性问题仍是临床面临的主要挑战。由于铁螯合治疗需终身持续进行，缺乏短期可见疗效，加之药物不良反应和给药方式的局限性，导致患者依从性普遍不足。医学专家强调，必须持续加强对患者及家属的教育，使其充分认识到治疗依从性与无并发症生存之间的紧密联系。当单药治疗效果不理想时，应积极考虑联合治疗方案，通过合理组合不同铁螯合剂，以达到最佳治疗效果。未来临床实践中，需进一步优化治疗策略，提高患者依从性，从而改善地中海贫血患者的长期预后和生活质量。

Thalassemia Reports期刊介绍

主编：Prof. Dr. Aurelio Maggio

Department of Hematology and Oncology, Villa Sofia-Cervello Hospital, Palermo, Italy

研究方向：血液学；地中海贫血；罕见疾病

Thalassemia Reports（ISSN: 2039-4365）创刊于2011年，是一个经同行评审的、开放获取期刊 ，专注于地中海贫血的研究、诊断和治疗。期刊鼓励专家学者们发表相关的临床信息用以改善地中海贫血患者的护理，同时欢迎该疾病治疗的基础科学研究。期刊已被ESCI (Web of Science)、Embase等数据库收录，2024年最新影响因子为1.2。

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