直播时间：2025年7月9日（周三）22:00——23:30

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【直播简介】

2025年7月9日，Frontiers Forum Deep Dive series （Frontiers 论坛 深潜系列）线上活动将于北京时间晚上10:00-11:30首次和大家见面。Frontiers Forum是一系列由Frontiers主办的线上线下研讨会，汇聚诺贝尔奖得主及众多知名科学家，共同推动以科学为主导的解决方案，以应对人类面临的重大挑战——涵盖气候变化逆转、生物多样性保护以及健康与福祉提升等领域。每场活动都吸引着来自世界各地的顶尖研究人员、政策制定者与创新者参与。诚邀您与知名研究学者及思想领袖共聚，探索与研讨应对当今时代重大挑战的突破性解决方案。

罕见病影响着数百万的人群，却因高昂研发成本与有限市场规模迫使定价高企，导致多数疾病缺乏有效疗法。这种困境造成研发资金不足与患者诊疗缺口。一种低成本、便携式的药物制备设备能否让公平、可负担的精准医疗真正触手可及？

最新发表于Frontiers旗舰刊Frontiers in Science的一篇研究显示，科学家团队创造性地研发了NANOSPRESSO模式，其通过融合核酸药物与纳米递送平台，实现了革命性的临床即时制备方案：医院药剂师可在患者床旁通过类咖啡胶囊的模块化系统，快速、低成本生产个性化核酸纳米药物。该模式将彻底变革罕见病临床治疗体系，为全球数千万患者（尤其是医疗资源匮乏群体）提供精准治疗新途径，实质性推动全球用药公平性。

诚邀您参加本次线上研讨会，与文章作者一同深入探讨NANOSPRESSO如何提升个性化核酸疗法的可及性，尤其是推动其在资源匮乏环境中的广泛应用，并一起交流如何应对相关法规挑战。专家小组还将分享NANOSPRESSO为罕见病领域带来的变革与新机遇，助力全球健康事业高质量发展。

【会议议程】

1. 为何罕见病亟需新模式：个性化药物制备去中心化的必要性

2. 核酸疗法的制药与监管壁垒突破路径

3. 本地化生产的质量保障与普惠机制：实操、监管及伦理框架

4. RNA及脂质纳米颗粒（LNP）疗法：从应对疫情到个性化罕见病治疗

5. NANOSPRESSO：支持床旁核酸纳米药物制造的可扩展平台

6. 前瞻路径规划 | 圆桌讨论及答疑

【嘉宾介绍】

Prof Raymond Schiffelers，荷兰乌得勒支大学医学中心纳米医学教授，CDL 研究负责人。Raymond Schiffelers 教授是纳米医学和药物靶向递送领域的领军专家。他的开创性研究专注于开发基于纳米颗粒的精准药物递送系统，重点涵盖靶向肿瘤血管、siRNA递送高分子开发，以及利用细胞外囊泡作为新型药物递送与诊断模板。

Schiffelers 教授是多个欧洲合作项目的关键人物，同时是国际细胞外囊泡学会（ISEV）创始成员，并曾任欧洲纳米医学技术平台（ETPN）主席。

他积极参与政策与监管框架设计，推动纳米技术在现代医疗中的安全与高效应用。近期，凭借其在癌症治疗智能纳米颗粒研究领域的突出贡献，Raymond 获得了欧洲研究委员会（ERC）颁发的高级研究员资助（Advanced Grant）。

Sabine Fuchs 教授为乌得勒支大学医学中心副教授、儿科医生，专注于代谢性疾病研究，同时担任乌得勒支再生医学中心（RMCU）首席研究员。

Sabine 拥有药学及医学领域的博士及博士后学位，并曾在哈佛医学院完成实习培训。她结合儿科训练与代谢性疾病领域博士背景，目前领导一支多学科团队，聚焦罕见遗传和代谢病的诊断与治疗，包括肝脏类器官技术、功能基因组学及生物样本库的前沿研发。

Sabine 荣获多项重要奖项，包括ERC新星学者项目（ERC Starting Grant）和Elisabeth von Freyburg Penning奖。她致力于提升患者护理，并在TULIPS（儿科科学青年领袖培养项目）、EUREKA转化医学认证项目等教育和人才培养计划中开展临床科研人才培养工作。

Alexandre Ceccaldi 博士现任欧洲纳米医学技术平台（ETPN）秘书长，全面领导欧洲纳米医学议程——涵盖130多家学术、工业和医疗机构的合作网络。他也是欧洲NOBEL项目协调人，推动诊断、靶向药物递送、再生医学和数字健康等多领域协同发展。

Alexandre 毕业于皮埃尔-玛丽·居里大学生物学博士，并拥有 AgroParisTech 工程师学位。其职业生涯深耕癌症前沿研究及干细胞疗法领域，曾主导法国首个国家级诱导多能干细胞与医疗应用公共联盟（INGESTEM）的管理工作。

Alexandre 坚信医疗创新能够改变数百万患者生活，并始终致力于团结欧洲纳米医学领域，推进协作机制，推动创新技术在全欧洲加速临床转化，从而改善广大患者的预后。

Alexandra Heumber Perry 作为瑞士稀有病国际组织（Rare Diseases International）首席执行官，是一位成就卓著的全球健康领域领导者，职业生涯始终致力于提升疾病患者、尤其是被忽视及弱势群体的医疗政策改善。

拥有二十余年国际政策、患者倡导和公共事务经验，Alexandra 曾为《柳叶刀》委员会 (The Lancet Commission) 及世界肥胖联合会 (World Obesity Federation) 等多家国际权威机构提供咨询。她创立了国际肌痛性脑脊髓炎联盟，极大提升该病在世界卫生组织（WHO）及政策制定者中的关注度。她曾任“被忽视疾病药物倡议（DNDi）”政策事务主管，实现了被忽视疾病监管领域的重要政策变革，亦曾在无国界医生组织（Médecins Sans Frontières）及加拿大卫生部任职。

作为现任稀有病国际组织首席执行官，Alexandra 推动全球战略，提升稀有病认知度，改善相关诊断、治疗和护理的可及性，为世界范围内的稀有病患者争取权益，积极改善其生活质量。

Olivia Lewis 作为乌得勒支大学博士研究生，专注于药物监管科学研究。在NANOSPRESSO-NL项目中，Olivia 的主要职责及其博士课题，聚焦于高质量、个体化核酸纳米药物局部制备过程中的监管路径及相关挑战的研究。

她拥有分子生物科学及全球健康两项硕士学位，热衷于跨学科复杂问题，致力于搭建科学创新与社会需求之间的桥梁，通过更智能、更有前瞻性的药品监管，促进公共卫生事业发展。Olivia 致力于推动对这些复杂难题的创新理解、视角及解决方案的形成。

关于 Frontiers in Science

Frontiers in Science 是 Frontiers 最新全力打造的一本旗舰期刊，于2023年2月28日正式发布。期刊以邀请制的方式发表经同行评审的、具有杰出影响力学者的最新变革性研究，期待构建一本以 “推进科学解决方案，实现健康星球上的愉悦生活” 为核心目标的跨学科开放获取期刊。

了解期刊详情请访问期刊官网：

http://www.frontiersin.org/journals/science