12月20日，大连医科大学附属第二医院造血干细胞移植术后随访规范化管理示范中心（以下简称“示范中心”）成功落地，成为全国首批落地的示范中心之一。据悉，大连示范中心落地后，将以创新模式推动标准化、示范化、区域一体化的蓝本建设，助力造血干细胞移植后，尤其是改善慢性移植物抗宿主病（cGVHD）这一常见并发症给患者生存率和生活质量带来的严重影响，针对筛诊治不及时、长期随访管理难等问题，帮助更多患者实现早筛早诊早治以及术后全流程规范化管理，推动造血干细胞移植高质量发展。

揭牌仪式现场（主办方供图）

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近年来，我国异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）平均年增长率达10％，2023年异基因造血干细胞移植量更位居全球第一。作为辽宁省造血干细胞移植医学中心，大连医科大学附属第二医院以骨髓移植为技术引领，自2014年4月至今，共完成造血干细胞移植近800例，移植例数位居辽宁首位，且急性白血病移植治愈率达60%-70%，再生障碍性贫血移植治愈率高达90%以上。在移植体量和疗效逐步提高的同时，术后常见并发症如cGVHD正成为移植后患者面临的“次生灾害”。

cGVHD俗称“慢性排异”，30%-70%异基因造血干细胞移植患者术后都存在发生cGVHD的风险。该疾病会累及皮肤、眼睛、口腔、关节等多个组织器官，严重影响患者生活质量，更是异基因造血干细胞移植患者晚期非复发性死亡的首要原因。

辽宁省造血干细胞移植医学中心主任、大连医科大学附属第二医院血液科主任闫金松指出，当前异基因造血干细胞移植技术和疗效已经在不断改善，移植术后的并发症，如cGVHD的规范化管理水平就成为新的课题。这类并发症严重影响患者术后生存和生活质量。特别是随着移植手术成功的患者数量增多，全流程的术后规范化管理愈发关键，从及时筛查、治疗开始到长期随访，规范化管理必须贯穿诊前、诊中、诊后全流程。

 “cGVHD的筛、诊、治都强调一个‘早’字当先，尽早识别cGVHD症状并及时针对，抓住早期阶段这一黄金治疗期，可以帮助患者预防、延缓甚至阻止疾病进展。但早期症状往往容易被忽视，有超50%的患者在诊断时已是中至重度，可能已发生广泛的纤维化。其次要及早针对纤维化核心问题，cGVHD的治疗目标一方面应尽早建立免疫耐受以维持免疫稳态，预防纤维化的发生，另一方面对于已经发生纤维化的组织和器官，希望早期选择能有效逆转纤维化的药物。”闫金松说。

据了解，目前在治疗层面，超过一半的cGVHD患者在接受一线标准治疗后，仍需二线或更后线的治疗，患者对于更具有针对性的创新疗法存在巨大的需求。二线治疗有甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯等，近年来也出现JAK抑制剂、BTK抑制剂、ROCK2抑制剂等治疗药物。

对此，闫金松表示，不同药物的作用机制不同，大部分药物均聚焦于抑制免疫炎症，无法有效抑制纤维化，往往无法直击根源控制疾病进展。“随着更多创新疗法，如ROCK2抑制剂甲磺酸贝舒地尔的出现，cGVHD的治疗也步入‘双管齐下’的时代，即恢复免疫平衡并逆转纤维化的双向机制，为临床尽早达成治疗目标与cGVHD规范化管理提供有力武器。实现维持免疫稳态的价值还在于能够治疗cGVHD同时保留移植物抗白血病（GVL）效应。GVL效应帮助减少白血病的复发，但也可能导致GVHD，也就是说维持免疫稳态有助于减少GVHD和白血病复发间两头受困的情况。”

前不久，国家医保局于举办了2024年国家医保药品目录解读活动，重点列举了9个具有代表性的品种。这些产品临床价值大、创新程度高、价格合理、填补空白，其中包括慢性移植物抗宿主病治疗领域ROCK2抑制剂甲磺酸贝舒地尔片。

为更好实现早筛早诊早治，并帮助患者实现规范化随访管理，大连示范中心落地后将进行针对性的随访管理体系建设与实践，围绕患者全程诊疗节点进行赋能，全面覆盖筛查、诊断、治疗、疾病科普教育、随访管理的规范化流程。并且，项目将打通线上、线下壁垒，包括就诊前的cGVHD筛查、评估，如受累器官评估和线下肺功能筛查等；就诊中的cGVHD标准化诊断、治疗，如cGVHD评估量表、常见症状问诊提示卡等；就诊后的cGVHD规范化随访与疾病科普宣教，如个性化患者随访服务、疾病科普教育手册、疾病科普视频等，给予cGVHD患者全病程关爱，并为科研转化提供长期随访体系支撑。