作者:李勤 来源:中国科学报 发布时间:2014-2-26 15:26:27
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Vimizim被批准治疗罕见先天性酶疾病
 
近日,美国马林制药(BioMarin Pharmaceutical)公司的新药Vimizim(重组人 N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸硫酸酯酶( elosulfase alfa)获美国食品药品监督管理局(FDA)批准。
 
Vimizim 是首个被FDA批准的治疗粘多糖沉积症IVA型的药物。粘多糖病Ⅳ型(Morquio氏病),有两个亚型。其病因为ⅣA为半乳糖-6-硫酸酯酶(GALNS)缺乏,ⅣB为β-D半乳糖酶缺乏。该病为常染色体隐性遗传,其临床特点为明显的生长迟缓,步态异常和骨骼畸形且逐渐显著,病人寿命多为20~30岁。目前全美约有800名Morquio A综合征患者。
 
Vimizim 能够替代患者体内缺乏的GALNS酶。通过176位病人的临床试验证实了该药物的安全性和有效性。依据FDA报告,其最常见的副作用包括发烧、头痛、恶心、腹痛和疲劳。(李勤)
 
《中国科学报》 (2014-02-26 第8版 医药)
 
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