作者:Donald Kohn 来源:《新英格兰医学期刊》 发布时间:2021/5/19 10:53:34
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干细胞基因疗法“守护”免疫缺陷儿童

 

 

患有“泡沫婴儿病”的儿童没有正常的免疫系统,这意味着即使是轻微的感染对他们来说也可能是致命的。但在一项小规模临床试验中,一种基因疗法重建了这些儿童的免疫系统,其疗效显著,96%的儿童能够停止对该病的主要药物治疗。

这种疾病的正式名称是严重联合免疫缺陷(SCID),其“绰号”来自于曾被用于给SCID患儿做“茧”的保护性塑料泡沫。

SCID的一种常见形式是由编码腺苷脱氨酶(ADA)的基因突变引起的。目前的治疗方法存在缺陷:酶替代疗法不能完全恢复免疫系统,以前批准的基因疗法会导致一个接受者患上白血病。

加州大学洛杉矶分校的Donald Kohn和同事利用一种旨在将致癌风险降至最低的病毒,将一种功能性的ADA基因导入参与者的干细胞中。在50名(30例在美国,20例在英国))注射了这种细胞的ADA-SCID儿童中,48名儿童能够停止酶替代疗法,没有一人显示出癌症的迹象。

作者报告称,在随访24个月和随访36个月时,所有研究总生存率为100%。他们总结认为,用这种方式有助于患儿代谢纠正和功能免疫重建。

研究人员日前在《新英格兰医学期刊》上报告了这一成果。(来源:中国科学报 晋楠)

相关论文信息:http://doi.org/10.105 6/NEJMoa2027675

 
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