作者:刘霞 来源:科技日报 发布时间:2024/4/30 11:32:34
选择字号:
新基因疗法或能减缓“渐冻症”病程

 

肌萎缩侧索硬化症(ALS)研究取得突破性进展。据瑞典于默奥大学官网27日报道,一种美国研发的反义寡核苷酸(ASO)药物Toferson显著减缓了一名ALS患者的疾病进程。服药4年后,该患者仍可爬楼梯、从椅子上站起来、正常吃饭说话,过着积极而充实的社交生活。

研究护士使用肺活量计测试ALS患者的呼吸能力。

图片来源:于默奥大学

患者来自瑞典南部,患有由SOD1基因突变引起的ALS疾病。ALS俗称“渐冻症”,是一种累及上、下运动神经元和躯干、四肢及头面部肌肉的慢性进行性神经系统病变。自2020年夏天以来,该患者一直在参与一项Ⅲ期临床研究,每4周接受一次实验性治疗。

该研究旨在评估一种为SOD1突变渐冻症患者开发的新基因疗法。通过鞘内注射给药,靶向突变SOD1基因的mRNA,促进其降解,从而减少突变型SOD1蛋白和神经丝轻链NFL(渐冻症生物标志物)。

2020年确诊时,患者脑脊液中NFL浓度高达11000纳克/升。接受治疗4年后,NFL浓度降至1200—1290纳克/升,下降了近90%。科学家用一种渐冻症量表测试患者身体的功能水平,健康个体功能水平为48分。在过去18个月里,患者的功能水平一直保持在35—37分。

研究团队指出,一般而言,此类ALS患者身体的功能水平每月会损失1—1.5分。如不治疗,疾病会快速恶化,在6—12个月内导致严重残疾。但这名病患在发病4年后仍可爬楼梯,这在某种程度上是一个奇迹。

研究负责人、于默奥大学神经学家彼得·安德森指出,ALS有多种类型,其中只有2%—6%的患者是由SOD1基因突变引起。目前尚不清楚这种药物对其他类型ALS是否有效。而且,并非所有实验参与者都能取得同样的积极结果,这可能与剂量或何时开始治疗有关。他们希望进一步研究以厘清这些问题

 
特别声明:本文转载仅仅是出于传播信息的需要,并不意味着代表本网站观点或证实其内容的真实性;如其他媒体、网站或个人从本网站转载使用,须保留本网站注明的“来源”,并自负版权等法律责任;作者如果不希望被转载或者联系转载稿费等事宜,请与我们接洽。
 
 打印  发E-mail给: 
    
 
相关新闻 相关论文

图片新闻
珠穆朗玛峰因何成为世界最高 极目卫星团队在伽马暴研究中取得重要进展
实践十九号卫星成功发射 他们的15年“铸剑”之路
>>更多
 
一周新闻排行
 
编辑部推荐博文