10月21日，美国医学会杂志（JAMA）发表了中山大学中山眼科中心教授杨华胜团队与复旦大学附属眼耳鼻喉科医院教授钱江团队合作的最新成果。他们研究证实了“3个疗程的CEV（卡铂、依托泊苷和长春新碱）化疗方案与传统6疗程方案对于高危视网膜母细胞瘤具有相同的疗效”。JAMA评价，该项研究对罕见肿瘤治疗具有重大意义。

视网膜母细胞瘤是儿童眼内最常见的恶性肿瘤，全世界每年约有8000例新增患儿。具有病理高危因素的晚期视网膜母细胞瘤患儿有较高的颅内以及远处转移风险，这些转移常导致病情迅速恶化，严重威胁患儿生命。目前对于这类患儿主要的治疗方案为术后辅助化疗。但由于缺乏针对具有病理高危因素的晚期视网膜母细胞瘤患儿的临床随机试验数据，目前尚无法确定最佳的化疗疗程。

项目负责人、论文最后通讯作者杨华胜表示，传统的6个疗程CEV方案虽然有效，但疗程过长、不良反应及并发症较多，给患儿和其家庭带来沉重的负担。为了缩短疗程，减少化疗副作用，减轻患儿和家庭的负担，研究团队开创性地提出了3个疗程CEV化疗方案，并探索了本方案与传统方案是否具有相同的有效性。

记者获悉，研究团队纳入了187例接受眼球摘除术且具有病理高危因素的单眼视网膜母细胞瘤患儿开展研究。患儿随机分为两组，分别接受3个疗程或6个疗程的CEV化疗。研究的主要结局指标为无病生存率，次要结局指标为总生存率、安全性、经济负担、患儿生活质量等。

该研究的随访时间从2013年一直到2024年，历时超过10年。研究结果显示，在5年无病生存率方面，3疗程组和6疗程组分别为90.4%和89.2%，无显著差异。此外，在5年总生存率方面，两组分别为91.5%和89.3%。在经济负担方面，3疗程组比6疗程组治疗费用更低，能够节省超过40%。

“我们终于证实了3个疗程CEV化疗在预防转移和降低死亡率方面与6个疗程同样有效，且副作用更少，成本更低。”杨华胜表示，团队开创了预防性化疗的第一个标准化研究，这可能成为‘具有高危病理特征的视网膜母细胞瘤’的治疗新标准，并可能被写入国际指南。”杨华胜说。

国际顶级眼肿瘤专家、美国威尔斯眼科医院教授Carol Lally Shields评论称，该研究的3个疗程CEV化疗方案是里程碑式的，因为它既挽救了生命，又减轻了患者的经济压力，提高了治疗完成率。

相关论文信息：https://doi.org/10.1001/jama.2024.19981