作者:张双虎 黄辛 来源:中国科学报 发布时间:2023/11/1 12:00:40
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突变耳聋患者迎来基因治疗新时代

 

10月27日,复旦大学附属眼耳鼻喉科医院(上海市五官科医院)耳鼻喉科研究院副院长、遗传性耳聋诊治中心主任舒易来受邀在第30届欧洲基因和细胞治疗学会(ESGCT)年会发言,向全球同道分享了国际首个先天性耳聋基因治疗临床试验数据。

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舒易来分享基因治疗临床数据。上海市五官科医院供图

舒易来介绍了团队研发的基因治疗候选药物RRG-003,以及全球首批多例先天性耳聋基因治疗临床试验结果。数据显示,耳部注射基因治疗药物安全且有效,患儿已可日常对话。

该研究结果展现了基因治疗应用的巨大潜力,开启了耳聋基因治疗新时代,推动了先天性耳聋基因治疗进一步走向临床,此次大会发言受到了国际基因治疗领域专业人士的高度关注和热烈反响。

哥伦比亚大学Lawrence Lustig教授指出,任何对患者听力的改善都是一次彻底的胜利,让患者减轻听力损失非常了不起,这是第一步,也是非常重要的一步。

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会议现场。上海市五官科医院供图

ESGCT年会是全球最权威的基因治疗和细胞治疗领域的国际性学术会议之一,本次大会于10月24日-27日在比利时布鲁塞尔顺利举办,大会汇聚了全球2500多名基因治疗和细胞治疗领域的顶尖专家学者交流和分享最新研究成果。

全球先天性耳聋患者高达2600万,我国每年新生约3万名聋儿,其中60%与遗传因素相关,严重损害儿童听觉、言语以及智力发育,但临床上尚无任何治疗药物。耳畸蛋白缺陷(OTOF耳聋基因突变)常引起儿童重度至极重度听力损失和言语障碍。

RRG-003基于腺相关病毒治疗的双载体基因补偿疗法,将正常的基因或有治疗作用的基因导入靶细胞内,补偿或纠正缺陷或异常基因,实现疾病的治疗,从根本上改善听力,使恢复后的听力更加接近自然声音的状态。

舒易来致力于此领域的临床和科研工作长达十余年,在上海市五官科医院的支持下,联合哈佛大学医学院教授陈正一共同设计,并与药物开发相关公司合作,打通了基因治疗药物研发、产业化设计、工艺生产、安全评估等关卡,最终研发出耳聋基因治疗药物,为耳聋患者的根治提供了一种可能。

2022年10月,该团队正式启动我国首个遗传性耳聋基因治疗临床试验,并于2022年12月,完成国际上首例先天性耳聋患者基因治疗。目前首例患儿的听力恢复已持续10个月,并可进行日常对话。该临床研究依次纳入低剂量组至高剂量组,从大龄小孩到小龄小孩,目前已有序规范完成多例OTOF突变耳聋患者基因治疗,证实了该基因治疗安全有效。

 
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