调控科学是一门研究科学与技术如何促使新的政策法规形成的基础新兴科学。细胞治疗的技术发展给调控科学带来了新的挑战。

■林硕

细胞治疗政策法规的形成依据是什么？这就是调控科学探寻的问题。细胞治疗是一个全新的科学领域，调控科学和细胞治疗有什么联系？这是非常复杂的问题。

技术与调控科学的并轨发展

调控科学是一门研究科学与技术如何促使新的政策法规形成的基础新兴科学。众所周知，负责相关政策制定和发布的机构在美国是美国食品药品监督管理局（FDA），在中国则是中国食品药品监督管理局（CFDA）。

了解有关政策法规十分重要。曾经有一种药物名为沙利度胺，是德国制药商格兰泰公司20世纪50年代推出的一种镇静剂，为谷氨酸衍生物，与抗麻风病药同用可以减少麻风反应。后来发现，沙利度胺对减轻妇女怀孕早期出现的恶心、呕吐等反应有效，于是成为了一种减缓早孕反应的药物，颇为畅销。但是，一段时间之后发现，沙利度胺导致了不少新生儿先天四肢残缺。此后，沙利度胺退出了市场。这一事件也促成了FDA和调控机构加强药物监管。

但后来，新基医药（Celgene Corporation）公司把它改进成为治疗癌症的药物之后又收获了市场的成功，股价也随之飙升。如果一种老药，之前被认为不适合应用，后来又找到了新的应用途径，就涉及到了相关的知识产权问题，即又回到了调控科学的问题。

在形成法规的过程中，调控科学需要根据新兴的科学来创造新的机制。

以这种药物为例，在孕妇服用该药时，并不知道该药会造成新生儿先天缺陷，但是此前如果进行了动物模型实验，能够发现该药有问题，此后的悲剧就不会发生。

2010年，《科学》杂志上有一篇文章提到：以斑马鱼作为动物模型，斑马鱼受精后从1个细胞长到1000个细胞，形成了斑马鱼的基本形状，历时48个小时。只要用48小时，就可以检测该药物是不是会影响脊椎的发育，所以现在FDA也在考虑能不能用斑马鱼来测量药物毒性，这就对调控科学产生影响。

细胞治疗带给调控科学的疑问

细胞治疗方法从“实验台”走到“手术台”，要经历很多政策法规。但是，现在我们对细胞治疗领域实验室的相关政策法规并不十分清楚。

目前最受业界关注的是干细胞的研究。干细胞包括胚胎干细胞、骨髓干细胞、造血干细胞等。经过多年的研究与应用，骨髓干细胞和造血干细胞在医学界取得了较好的应用效果。但是，FDA对此并没有专门的法规规定。

最近几年，干细胞治疗的领域向外延伸，科研人员获得了各种各样的干细胞。而且，胚胎干细胞也可以分化成各种各样的细胞，如神经细胞、血细胞、皮肤细胞等。

目前干细胞在美国已经有进入临床的实验案例，比较著名的是脊椎的高位瘫痪创伤。患者受伤后，如遭遇车祸，7天之内要引入相应的细胞疗法。干细胞疗法也在视网膜、心脏、糖尿病等领域进行了有益的探索。

但是，在这一探索过程中，一方面，相关政策法规依然处于模糊的状态，这让许多研究者无所适从；另一方面，开展细胞研究十分昂贵，承担了许多风险。因此，在这样全新的领域和高成本的研究中，调控科学取得进步就显得尤为重要。

多功能细胞能在关节炎、中风、心脏病等疾病的治疗中起到怎样的作用，达到何种程度就可以成为治疗的手段，目前也是争论的焦点。

目前在美国，公众对细胞治疗主要有两方面的疑问：第一，对病人有没有损害？比如，干细胞可以“变成”你想变的细胞，也可以“变成”癌细胞。但是如果患者本来只是患上小病，采用细胞治疗后反而变成“大病”怎么办？第二，如何能产生期待的疗效？例如，患者心脏缺血，只有20%的功能是正常的，采用细胞治疗后恢复了40%的功能，但是具体是如何做到的，中间的控制机制目前尚不可知。同时，化学药物在进行临床实验时对照组可以选取生理盐水，而细胞治疗对患者而言究竟是心理疗法起了作用，还是细胞在起作用？没有有效的对照实验，结果就很难界定。

而且，细胞治疗不是所谓的“输血”，它涉及到诸多伦理问题和科学难题。首先，胚胎干细胞涉及到了伦理问题，不能“生一个小孩”来为治疗所用。其次，取出来的干细胞的分化结果不可控。例如，从皮肤取出的细胞制备干细胞进行分化后，70%可能变成科研者想要的细胞，但还有30%无法掌控。

此外，传统药物的临床实验一期、二期、三期都有明确界定，但是对于细胞治疗而言，尚无界定。细胞从人体取出来又“打回去”前，有些人体细胞通过简单地复制就可以“打回去”，比如T细胞，进行细胞扩张后可以输回体内。但是，还有更多复杂的处理手段，不同处理手段复杂程度不一，相应的政策规定也应该做到区别对待。

（作者系美国洛杉矶大学教授，本报见习记者李勤根据会议发言整理）