作者:Yongchang Chen 来源:《人类分子遗传学》 发布时间:2015/5/6 16:35:22
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科学家建立杜氏肌萎缩症疾病猕猴模型

 

记者日前从中科院获悉,一项关于非人类灵长类动物的疾病研究成果在《人类分子遗传学》杂志在线发表。这项由中科院遗传与发育生物学研究所和云南中科灵长类生物医学重点实验室通过联合研究取得的成果,标志着我国在灵长类疾病研究中取得重要进展。

研究人员通过应用最新的基因打靶技术和改进实验方法,建立了杜氏肌萎缩症疾病猕猴模型,共获得11只携带有杜氏基因突变的新生猴。通过对猴子这种灵长类动物疾病机理的研究,所得成果可有效用于新疫苗、新药和新诊断试剂的开发,对于加快人类医学前进步伐具有重要意义。

据介绍,该项研究的主要成果是在灵长类疾病模型建立技术方面实现了新的突破。继通过基因打靶技术在非人灵长类动物中成功实现特定基因的靶向修饰后,该项研究首次证明基因打靶技术可功能性地敲除猴基因,进而模拟病人病理变化。对于杜氏肌萎缩症疾病来说,这将为今后进一步揭示其病理变化以及进行干预治疗提供重要模型。而且,该项研究在模型建立的数量和稳定性上也取得了明显提升。

杜氏肌萎缩症疾病是一种X染色体连锁隐性遗传疾病,为症状最严重的肌肉萎缩症,是由杜氏基因突变缺陷导致肌肉细胞不能正常产生一种被称为杜氏的蛋白质引起的。患者一般在5岁以前发病,发病概率为三十万分之一。该病随年龄增长会出现持续加重的肌萎缩症状,最终导致患者死亡。目前,对于此种病症尚无有效的治疗方法。(来源:中国科学报 丁佳)

 
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