作者:沙家豪等 来源:《细胞》 发布时间:2014-4-9 13:44:43
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科学家培育出世界首对基因编辑猴
 
近日,《细胞》杂志网站报道,全球首对靶向基因编辑猴在中国出生,完成这一工作的科学家来自南京医科大学生殖医学国家重点实验室、云南省灵长类生物医药研究重点实验室和南京大学。猴子属灵长类动物,猴基因编辑的成功将有助于建立猴疾病模型,更好地模拟人类疾病,大大降低药物研究的风险。未来有望定向改造人类基因,治疗基因疾病。
 
研究人员采用的是最新基因编辑技术Crispr,可以对目标DNA进行插入、删除或重写,类似计算机编辑文字一样对物种基因进行编辑,而且成功率较高。这次中国科学家的研究证明,不仅可以利用Crispr技术高效精确地编辑灵长类基因、,还能培育出个体。
 
科学家首先给猴胚胎细胞注射定制的RNA,将“编辑工具”——DNA切割酶Cas9引导至期望的突变位点,引导修改3个基因:一个是调节代谢的基因Ppar-γ,一个是调节免疫功能的基因Rag1,第三个是调节干细胞和性别决定的基因。科学家们在180多个单细胞期猴胚胎中同时靶向编辑了这3个基因。在对15个胚胎的基因组DNA进行测序后,他们发现其中有8个胚胎显示出两个靶基因同时突变的迹象。随后将遗传修饰过的胚胎转移到代孕母猴体内,其中一个生出了一对孪生猴。检测这对孪生猴的基因组DNA,证实的确存在两个靶基因突变。
 
不过,婴儿猴目前仍太年轻,尚不能断定基因编辑是否会产生生理和行为学影响。3年后猴子成年时,还需观察这些基因编辑对后代是否有影响。研究人员介绍,Ppar-γ和Rag1组合突变并不代表任何一种特定的疾病综合征,尽管每个基因都与人类疾病相关。还必须开展进一步测试,评估突变是否存在于这些动物的所有细胞之中。要想构建出与多种突变相关的其他人类疾病模型,还有很多工作要做。(科技日报 张晔)
 
 
 
 
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