也许，在你我的记忆中还存留着去年2月白血病患儿李瑞幸运地与温家宝总理偶遇后得到救助的消息，但是相信大多数罕见病患者无法依赖这种幸运的降临来获得对疾病的医治。那么，要真正解决这些患者的生存困境、保障其合法权益除了一些临时性、应急性措施外，记者认为最为根本的方法还是要依靠立法等制度形式的固定，通过立法等形式除了对罕见病患者提供医疗保障外，还要对这一群体的就学、就业、就养等人生的整个过程提供扶助和保障。

 

在我国现行的法律法规中非常明确地提出罕见病的概念，是在2009年国家食品药品监督管理局制定的《新药注册特殊审批管理规定》中。该规定谈到：对治疗艾滋病、恶性肿瘤、罕见病等疾病具有明显临床治疗优势的新药要采取特殊审批。

 

在此次罕见病学术研讨会议上，多位发言的专家也都发出了尽快对罕见病进行立法的呼吁。清华大学教授王晨光谈到，罕见病的法律制度应对的不是一个单一的法律，它涉及到法律的相当多的部门。比如罕见病药品的生产问题，直接带来对罕见病药品生产的登记注册、药品产品质量的批准、流通、知识产权保护、药品进口制度，所有这些方面都需要有特殊的规定。

 

固然，如果在法律上能够对罕见疾病进行保障的确是一件可喜的事情，但是目前在国家没有出台相关法律条款的时候，提高公众对罕见病危害的认知水平，消除对罕见病患者的社会歧视势在必行。

 

记者了解到，由于婚前检查已经没有硬性规定，我国很多农村地区基本上已经没有人进行婚检，带来的危害就是新生儿出生缺陷发生率多倍地增加。那么，如何在尊重个人权利与做好疾病预防工作两者之间寻找出平衡点，也应该尽快纳入有关部门的“视野”。

 

“人人都有健康的权利，都应该有公平地得到关怀和治疗的权利。政府有义务制定相关的政策法规，为保障罕见病所带来的问题建立一种机制。”中国医学科学院协和医科大学生命伦理学研究中心执行主任翟晓梅认为，尽快建立起一个合理的治疗和罕见药费用的支付机制，多层次、多渠道解决罕见病患者医疗费用的问题，尽早实现把它纳入到医保中，实现病有所医。

 

或许，一位罕见病患儿母亲的肺腑之言能让我们在陷入沉思的时候尽早地付诸行动。“我们都会渐渐地老去，不可能照顾孩子一辈子，但是制度是可以的。”

 

《科学时报》 (2010-4-16 B1 科学与健康周刊)