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干细胞移植实现无毒预处理 |
有望惠及更多遗传性疾病患者 |
干细胞移植(示意图)。图片来源:AI生成
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科技日报北京7月22日电(记者张梦然)美国斯坦福大学医学院22日宣布,最新研发的抗体疗法在Ⅰ期临床试验中取得突破性进展。该疗法不依赖传统有毒的白消安化疗或放疗,即可为患者干细胞移植做好准备。研究团队虽以范可尼贫血患者为试验对象,但预期这一方案有望惠及更多遗传性疾病患者群体。该研究成果发表于最新一期《自然·医学》,其安全性和有效性或将为遗传性疾病治疗带来范式革新。
范可尼贫血症是一种遗传性疾病,患者的造血功能存在缺陷,导致标准干细胞移植风险极高。研究团队创新性地采用靶向CD117抗体的治疗方案,成功为3名儿童患者完成移植。CD117是造血干细胞表面的关键蛋白质,通过注射新型抗体“布利奎利单抗”,可精准清除患者自身干细胞,且避免遗传毒性损伤。目前,3名患儿均已度过两年随访期,健康状况稳定。
研究人员称,传统移植前的预处理常需使用放疗与白消安化疗,这对本就脆弱的患儿而言风险巨大。范可尼贫血患者若未能及时接受移植,将因造血功能衰竭面临致命出血或感染风险。这项试验提供了一种全新策略,即在不改变疾病机制的前提下,以更温和的方式清除骨髓环境,为健康干细胞植入创造理想条件,这为挽救脆弱患者带来重大希望。
未来,这一抗体疗法有望扩展至更多适应症,让更多患者受益于低毒高效的移植方案。
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