5月28日，“临床研究前沿：人工智能、统计学和精准医学的影响”学术论坛在复旦大学上海医学院举行。

本次论坛由复旦大学临床科学研究院（筹）和《NEJM医学前沿》主办，复旦大学营养研究院（筹）协办，旨在搭建跨学科交流平台，推动方法创新向临床转化，助力高质量研究产出，共同推动临床研究迈向智能化、精准化的新阶段。

论坛现场。图片由主办方提供

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新技术飞速发展下，传统方法依然适用

近年来，随着人工智能（AI）、统计学与精准医学等新兴交叉领域的迅猛发展，临床研究正经历着一场前所未有的范式转型。科研工作者应如何用好AI这一工具，助力医学研究向智能化、精准化及临床可转化方向持续推进，是每一位与会者所关注的问题。

“尽管AI在疾病预测准确性和模型可解释性等方面仍有待改善，但许多问题已有可行的解决方案。”《新英格兰医学杂志》（NEJM）及NEJM AI统计学编辑、布朗大学统计学教授Joseph Hogan指出，AI在许多领域具有极大的应用价值，如可大幅提高疾病筛查效率、为急诊科分流提供决策支持等，也为新型研究设计与因果推断方法的开发提供了新思路。

Hogan强调：“新技术发展迅速的同时，统计学的原理与方法仍然适用。未来，统计学家和AI研究人员应当深化合作，探讨医学研究中统计学与AI的应用与持续创新。”

对此，复旦大学公共卫生学院教授高翔表示赞同。他在报告中，结合多年来流行病学的研究经历，介绍了传统方法在医学研究中的价值，并分享了新兴数据分析方法的应用。

“新兴数据分析方法是传统统计方法的自然延伸，能够打破传统方法的诸多限制。”高翔指出，“无论传统还是新兴方法，都可能受到信息偏倚和选择偏倚的影响，在研究中应当根据问题进行适当选择。”

北京大学公共卫生学院生物统计系主任周晓华结合医疗器械独立软件SaMD的研发工作进行报告分享。他认为，AI或机器学习技术是开发医疗器械独立软件的常用方法，有助于在真实世界的应用中不断学习并持续优化。

“复杂的统计分析与庞大的样本量无法弥补研究设计的缺陷，在研究开始之前应当确保研究框架科学合理，为高质量研究奠定基础。”周晓华系统介绍了医疗器械独立软件的主要评价指标，准确性研究的设计步骤及可能存在的偏倚。

数据与实践结合，构建临床研究新范式

如何让AI等新技术更好地服务于现有的临床研究，刚好地解析疾病发生机制，进而让更多患者受益？

“通过整合基因组、蛋白质组、代谢组及暴露组等多维度数据，研究者能够更精准地解析疾病发生机制。”福建医科大学副校长、公共卫生学院院长叶为民以“福清队列”为例，展示了多维度生物样本的采集方法，以及相关数据在慢性病研究中的广泛应用。

在叶为民看来，多维度数据及多组学信息有助于新型生物标志物的识别和精准医学的发展，AI等新技术则可以进一步提升多组学数据的解析能力。

复旦大学肝癌研究所副所长孙惠川从临床应用角度出发，分享了不可切除肝细胞肝癌的治疗策略。他指出，系统治疗与转化治疗为晚期肝癌病人提供了长期生存可能，大幅度改善了我国肝细胞肝癌患者的总体生存率。

“尽管患者个体异质性为肝癌治疗带来了极大挑战，但AI与多模态影像学技术为患者的预后预测及个性化治疗提供了新思路。”孙惠川说道，“AI驱动的精准医疗有助于识别患者对治疗的特异性反应，在资源有限的情况下提升治疗效率。”

复旦大学公共卫生学院副院长阚海东则强调，通过观察性与实验性研究的结合，能够更全面地揭示大气污染与健康的关联。阚海东长期关注大气污染与人类健康之间的关联，在报告中深入阐释了观察性研究在大气污染短期与长期健康效应评估中的应用价值，以及随机对照试验在环境健康研究中的应用。

AI在临床中应用探索

在论坛现场，多位一线学者分享了当前AI在临床中的应用探索。

广州医科大学附属第一医院梁文华以肺癌基因突变预测模型为例，分享了AI在肺癌临床管理中的应用。梁文华介绍，基于深度学习的工具DeepGEM实现了基于常规组织学切片的肺癌患者基因突变预测，能够以更为便捷而经济的方式实现基因突变的快速检测，使重症患者能够更快接受靶向治疗。

立足医院管理中护士与门诊病人的沟通难题，北京协和医学院研究员龙尔平及其所在团队建立了“全景数据采集-知识精炼-算法增强”的SSPEC技术框架，成功研发了兼具稳定性、安全性、效率和共情支持的导诊大模型，并成功推向临床试验。

复旦大学类脑智能科学与技术研究院青年研究员尤佳则分享了机器学习在饮食干预优化及认知衰退风险控制中的应用。“相较于传统饮食模式，机器学习识别的饮食模式能够解决多重共线性等问题，实现数据驱动的饮食模式优化。”他介绍道，“个体层面的跨尺度及多组学数据可为相关研究提供重要科学依据，有助于解释饮食与痴呆之间的生物学通路，为开发新型饮食干预方法提供新思路。”

上海交通大学计算机学院人工智能教育部重点实验室教授盛斌团队基于深度学习，开发了糖尿病视网膜病变预警系统DeepDR Plus。该系统实现了对糖尿病视网膜病变进展的风险预警和时间预测，为糖尿病患者设定个性化的筛查间隔，减少延迟检测的发生。盛斌介绍，该系统的有效性已通过真实世界的前瞻性队列研究验证，目标试验模拟研究也将进一步展开。

人群队列＋大数据，流行病学的未来

人群队列研究是流行病学和医学研究重要一环，AI和大数据的发展，也为人群队列研究提供了新的思路和方法。

浙江大学公共卫生学院袁长征研究员团队通过多项大型前瞻性人群队列研究，发现并揭示了地中海-DASH（MIND）饮食与痴呆发病风险之间存在反向关联的机制。团队的博士研究生陈辉表示：“我们正在积极推进MIND饮食相关的干预研究，并将结合AI技术与大语言模型进行高危人群的识别及营养干预的优化，希望为认知衰退的预防提供可行方案。”

清华大学万科公共卫生与健康学院教授纪思翰以“从气候到临床”为主题，分享了时间序列数据、队列研究和随机对照试验的综合运用。他提到：“环境暴露数据类型多样、来源众多，且暴露情况持续变化，应采用适当的方法展开分析，例如时间分层模型、病例交叉设计和滞后效应分析等。”

复旦大学营养研究院（筹）研究员宗耕团队利用自建的食物摄入标记研究平台和人群队列，发现并整理了多个食物摄入标记和活性成分，为膳食因素与疾病的关联提供了重要依据。论坛现场，他也介绍了交叉设计在临床试验中的应用，以及如何整合人群队列中食物摄入和多组学研究资源，开展疾病发生中的膳食风险因素研究。

在主旨演讲中，复旦大学附属肿瘤医院院长虞先濬以“拥抱精准，走向卓越”为题，分享了胰腺癌精准治疗的中国实践。“精准治疗的前提是识别与匹配，需借助精准测序和高通量分析探索肿瘤异质性，用少量病人推断出正确结论。”虞先濬致力于搭建PRECISION-PANC平台，构建全生命周期的胰腺癌患者队列与生物样本库，力求在研究的热点与亮点中寻找突破口，实现科研成果的临床转化。

“尽管AI技术为新时代的临床研究带来了新机遇，但在研究中要合理使用，避免不当的研究设计、模型误用及结果误读。”高翔总结道，“未来，研究者应该持续学习如何合理使用AI回答临床问题，以更好地将统计学与AI应用于精准医学研究，推动高质量研究成果的临床转化。”