近日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了注射用德曲妥珠单抗的上市申请，单药用于治疗既往在转移性疾病阶段经一种或一种以上内分泌治疗进展的，不可切除或转移性激素受体（HR）阳性HER2低表达（IHC 1+或IHC 2+/ISH-）或HER2超低表达（IHC 0，存在细胞膜染色）成人乳腺癌患者。

乳腺癌是中国女性最高发的恶性肿瘤之一，仅2022年确诊病例就超过35万例，并造成约75000例患者死亡。HR阳性、HER2阴性乳腺癌是最常见的乳腺癌亚型，约占所有乳腺癌的70%。尽管有些肿瘤被归类为HER2阴性，但其中仍存在一定程度的HER2表达。目前，对于HR阳性转移性乳腺癌患者，不论HER2表达水平如何，内分泌治疗仍被广泛用于早期治疗方案。在接受内分泌治疗且疾病进展后，一部分患者会停止治疗，而另一部分患者则接受传统化疗，但化疗通常疗效不佳，患者预后不良。

此次获批是基于DESTINY-Breast06全球III期试验的积极结果。研究显示，对于既往未接受化疗的HR阳性、HER2低表达转移性乳腺癌患者人群，德曲妥珠单抗相比化疗可使疾病进展或死亡风险降低38%。在这部分试验人群中，接受德曲妥珠单抗治疗的患者中位无进展生存期（mPFS）为13.2个月，而接受化疗患者mPFS为8.1个月。

在对HER2超低表达患者进行的探索性分析中，显示HER2超低表达患者群体的试验结果和HER2低表达试验群体的结果具有一致性。在整体试验人群中（HR阳性、HER2低表达或超低表达转移性乳腺癌患者），接受德曲妥珠单抗治疗的患者mPFS为13.2个月，而接受化疗患者的mPFS为8.1个月。德曲妥珠单抗组确认的客观缓解率（ORR）为57.3%，而化疗组为31.2%。德曲妥珠单抗组的中位缓解持续时间（DOR）为14.3个月，化疗组为8.6个月。

复旦大学附属肿瘤医院大内科首席、DESTINY-Breast06中国牵头研究者胡夕春教授表示：“长期以来，HER2低表达和HER2超低表达乳腺癌患者由于HER2表达水平较低，往往被统一归类为HER2阴性，导致其在内分泌治疗进展后缺乏有效的靶向治疗选择。DESTINY-Breast06的研究结果首次证明，精准靶向治疗能够惠及这一未被满足的患者群体，具有重要的科学意义。随着此次获批，更多有HER2表达的HR阳性晚期乳腺癌患者，都将有机会从ADC药物治疗中获益。”

阿斯利康全球高级副总裁、全球研发中国负责人何静博士表示：“基于德曲妥珠单抗已取得的临床实践改变，此次获批将为更广泛的HER2表达转移性乳腺癌患者带来亟需的靶向治疗选择。它不仅填补了关键治疗空白，同时进一步验证了抗体偶联药物在肿瘤治疗中的变革性潜力。”

阿斯利康中国肿瘤业务总经理关冬梅女士表示：“德曲妥珠单抗已在乳腺癌、肺癌与胃癌领域展现出治疗效果改善，此次新适应症的获批标志着ADC药物在乳腺癌精准治疗领域迈出了又一重要步伐。”

据悉，德曲妥珠单抗是一款专门设计用于靶向HER2的DXd抗体偶联药物（ADC），由第一三共研制并由阿斯利康和第一三共合作开发和商业化，此前在中国获批用于乳腺癌、肺癌及胃癌等四项适应症。