复旦大学附属肿瘤医院放射治疗中心教授郭小毛、俞晓立、杨昭志研究团队领衔完成的一项单中心、单臂、Ⅱ期临床研究发现：对于HER2阳性的乳腺癌患者，在出现脑转移后，采用局部放疗联合小分子药物吡咯替尼及卡培他滨的“组合拳”这一新疗法，可大幅降低颅内1年内的疾病进展风险，显著提高患者的无进展生存率，在该领域形成了“中国方案”。相关研究近日在线发表于《美国医学会杂志》肿瘤学分册。

2020年，郭小毛领衔团队在全球率先发起了一项名为“BROPTIMA”的前瞻性临床试验，历经2年时间完成临床试验的40位患者入组。入组的患者均为HER2阳性的脑转移乳腺癌患者，且都接受过靶向药物曲妥珠单抗治疗，根据研究方案接受“放疗联合靶向药物吡咯替尼及卡培他滨”这一新式疗法“组合拳”。研究团队根据患者脑转移病灶的大小、数量以及脑实质病变的位置为患者选择全脑放疗或分次立体定向放疗方案。

研究结果显示，这些临床试验患者中1年中疾病无进展生存率达74.9%，中位中枢神经系统无进展生存（CNS-PFS）时间达18个月，中枢神经系统症状缓解率（CNS-ORR）达85%。在有效控制颅内病灶的同时，小分子药物吡咯替尼依然展现出对于脑外病灶的有效缓解，入组患者整体的中位生存期时间达到17.6个月，相较于现有的治疗手段，显著延长了患者生存期6个月。在获得疗效的同时，局部放疗联合小分子药物的“组合拳”，并未显著增加小分子药物吡咯替尼和卡培他滨的不良反应，安全性与既往研究数据一致。

据了解，该研究是目前国际乳腺癌临床研究领域唯一发表的，证明脑放疗联合小分子药物可以降低颅内疾病进展风险的前瞻性临床研究。

相关论文信息：https://doi.org/10.1001/jamaoncol.2023.5791