由中科院上海药物研究所研究员南发俊、李静雅等研发的抗高胆固醇血症化学1类新药BGT-002，于近日获得国家药品监督管理局的临床试验默许，获准开展临床试验。
胞浆中ATP依赖的柠檬酸裂解酶（ACLY）介导乙酰辅酶A生成，是连接线粒体三羧酸循环与脂质从头合成的关键枢纽；抑制ACLY活性可显著减少细胞质乙酰辅酶A供应及胆固醇从头合成，进而改善高胆固醇血症。
为此，南发俊课题组针对靶点开展系统构效关系研究，李静雅课题组开展体外ACLY活性测试及功能评价、高脂高胆固醇血症与动脉粥样硬化症的临床前药效学研究，最终发现自主知识产权并具有良好成药前景的肝脏靶向候选药物BGT-002，在多个动物模型中的药效优于同靶点唯一上市药物贝派地酸，在小鼠和比格犬体内具有良好的药代动力学特性和安全性。
BGT-002的临床试验获批将为高胆固醇血症患者尤其是他汀不耐受患者提供安全、有效的治疗新选择。目前，该项目已与博骥源（上海）生物医药有限公司达成合作协议，正开展临床I期研究的准备工作。
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