作者:Jeffrey Beekman 来源:《自然—医学》 发布时间:2013-7-25 19:47:33
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新技术可定量检测CFTR功能
 
《自然—医学》报道了一种分析测试手段可以定量CFTR的作用——CFTR是一种分子受体,其功能发生异常时会导致囊肿性纤维化。这种快速、耐用的测试手段采用从囊肿性纤维化病患身体获得的“类器官”来帮助诊断、评估药物反应以及优化个体治疗方案。
 
目前几乎没有什么手段能否筛查针对CFTR的功能修复药物的药效和囊肿性纤维化病患的药物反应。甚至就算是那些相同病因的病患,其治疗方案也是各不相同,这对病人和医生都是一个挑战。
 
Jeffrey Beekman等人采用了一种新技术,利用肠道干细胞“类器官”让体内CFTR基因存在多种变异的囊肿性纤维化患者身上生长出组织。利用增加CFTR功能的药物来配合“类器官”的治疗方案,使“类器官”增长重新获得诱导,并可定量评估个体患者受体功能的恢复情况。
 
研究人员坚称,这种快速的体外检测能很容易地从具有各种不同临床表现的囊肿性纤维化病人身上获得大量细胞数据,并对预测患相同CFTR变异的病人的不同药物反应有所帮助。(来源:中国科学报 张笑/编译)
 
 
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