作者: 来源:《呼吸细胞和分子生物学杂志》 发布时间:2009-8-12 10:10:35
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药物美格鲁特可治疗囊性纤维化
 
法国国家科研中心和普瓦提埃大学的研究人员日前宣布,他们发现一种名为美格鲁特的药物可有效治疗囊性纤维化。
 
囊性纤维化是一种遗传性疾病,主要影响胃肠道和呼吸系统,通常具有慢性梗阻性肺部病变、胰腺外分泌功能不足和汗液电解质异常升高的特征,可威胁患者生命。
 
研究人员在美国最新一期《呼吸细胞和分子生物学杂志》上报告说,他们发现,在病变细胞中注入美格鲁特后,在不停药的前提下可使病变细胞恢复正常。随后进行的小范围临床试验证实,囊性纤维化患者每天被注射小剂量的美格鲁特后,在两个月的治疗过程中,病人的各项参数逐渐恢复正常,不过一旦停药,他们的病情又会加重。
 
美格鲁特是一种葡萄糖苷酰鞘氨醇合成酶抑制剂,主要用于治疗另一种罕见的遗传性疾病——高雪氏病。(来源:新华网 李学梅)
 
 
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