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论文作者:Xiao-Jiang Li等 期刊:JCB 发布时间:2008-5-27 11:22:26
用内抗体清除亨廷顿氏病变异蛋白
 
美国科学家近日利用遗传手段改造一种病毒,成功制备出一种针对亨廷顿蛋白的内抗体(intrabody),它能够“吞噬”在亨廷顿氏病中导致神经退化的变异亨廷顿蛋白质块。实验表明,这种内抗体能够改善患有亨廷顿氏病小鼠的四肢活动能力。研究人员表示,虽然目前尚无法在人类身上应用,但或许可以根据此内抗体的结构信息开发出药物模拟它的效果。相关论文5月26日在线发表于《细胞生物学杂志》(Journal of Cell Biology)上。
 
在亨廷顿氏病中,编码亨廷顿蛋白的基因的一部分会变异性增长,它重复复制了三个碱基CAG(谷氨酸的编码子)几十次。变异的蛋白某一区域也出现了谷氨酸的重复序列,称为多聚谷氨酰胺,它会使变异蛋白在脑细胞中丛生。
 
美国埃默里大学的科学家研究显示,产生内抗体和变异亨廷顿蛋白的细胞能够更快地去除变异蛋白,产生的亨廷顿蛋白块也较少。亨廷顿氏病小鼠模型表明,这种内抗体虽然没有延长它们的寿命,但却改善了它们四肢的活动能力。
 
论文通讯作者、埃默里大学医学院的Xiao-Jiang Li表示,这是首次在活小鼠体内进行内抗体效用的研究。他同时认为,这一抗体也将有助于研究其它神经退行性疾病,如阿尔茨海默氏症或克雅氏病。(科学网 梅进/编译)
 
(《细胞生物学杂志》(Journal of Cell Biology),doi:10.1083/jcb.200710158,Chuan-En Wang,Xiao-Jiang Li)
 
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