作者:贡晓丽 来源:科学网 www.sciencenet.cn 发布时间:2018/2/22 14:36:07
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基因科技让给药更精准

 

只有真正了解和利用基因分析和测序技术,并且知道癌症的根本原因,从分子层面研究其根源才能找到合适的治疗方法,这是精准医疗的原理,由此生产高效的靶向药物。随着基因密码一步步被解读,除癌症之外,也有很多血液、消化以及代谢系统疾病的患者通过个性化治疗取得疗效,但个人免疫系统和神经系统疾病仍是难以攻克的领域。

在精准医疗模式下可以找到新的给药方式 图片来源:百度图片

“一位在4岁时患上某种癌症的小孩,按照传统的治疗方法预测,她只有15%的可能性再活上两年,但是利用新的精准治疗技术,这位患者现在已经从医科大学毕业,成为了一名合格的医生,在照顾别的病人。”在全球新兴科技峰会一场以医疗与生物技术新前沿为主题的论坛上,风投公司Third Rock Ventures合伙人亚历克西斯·波里希说,精准医疗技术未来会让人们活得更久、更健康。

要实现以上目标,就需要寻找合适的药物、合理的治疗时间和对应的患者。但奕真生物共同创始人及亚洲区总裁赵奕宁认为,早期疾病诊断以及早期临床实验同样关键。“我们要建立一种全局观念,从诊断开始,然后收集大数据,从大数据再转换成数据挖掘和早期目标发现。”

精准给药仍难攻克

癌症是一种基因疾病,有些癌症通过基因测序能够获得治疗的方法。目前,有很多机构在为患者了解癌症基因,提供专业的治疗方案。“甚至已经有机构针对基因突变设计治疗药物。”波里希介绍,2017年已经研发出一种专门药物治疗异柠檬酸脱氢(IDH)突变。

在一份行业研究报告中,记者了解到,上述药物(IDHIFA)已于去年8月1日获美国食品药品监督管理局批准上市,用于治疗携带IDH2基因突变的成人复发或难治性急性髓细胞性白血病。

专家们的共识是,只有真正了解和利用基因分析和测序技术,并且知道癌症的根本原因,从分子层面研究其根源才能找到合适的治疗方法,这是精准医疗的原理,由此生产高效的靶向药物。

“但是,要在正确的治疗时间内给患者施以合适的药物,并不容易。”波里希坦言,癌症治疗要如何发展、下一代癌症治疗中会产生哪些药物,都未可知。

随着基因密码一步步被解读,除癌症之外,也有很多血液、消化以及代谢系统疾病的患者通过个性化治疗取得疗效,但个人免疫系统和神经系统疾病仍是难以攻克的领域。

“我们还不了解神经系统,比如哪些是最严重的疾病种类,尤其是那些随着年龄的增长比较晚出现征兆的疾病。”波里希说,“而免疫系统疾病和肿瘤息息相关,当人体的免疫系统提高的时候,可以自动地治疗很多肿瘤疾病,但问题是,为什么患者的免疫系统会出现问题,背后的机理尚不明确。”

“现在我们还不能了解什么样的药物真正有效,要了解药物的复杂性,就必须提高数字医疗的精准度来了解更多的信息。”波里希表示,而患者的复杂性则需要深入了解患者的整个基因体系。

寻找新的给药方式

现阶段,药物和基因治疗如何满足未来的需求?当人们找到靶点之后,该怎样从分子层面来用药?这些都是困扰医药界的难题。

“一般蛋白质分子在身体里呈现的结构是不同的。”波里希解释说,“蛋白质分子是动态变化和移动的,随着体温的变化会不断地转变形态,以我们现在的工具和知识,还不足以真正观察到体内蛋白质的活动,所以我们只能截取部分片段。”

“我们需要专业的芯片来模拟和分析蛋白质分子。”波里希介绍RELX公司打造的超级计算机时说,“这样的计算能力能够解析蛋白质。”

在模拟蛋白质的活动过程中,电脑可能会提供很多种解决方案,一些可能是对的,但有一些可能是错的。“RELX公司使用了先进的计算技术,优势在于其计算能力可能要比其他医药产业的总和还多,这些运算可以在云上进行。”但波里希同时提出其存在的两个问题:一是在云端无法进行大规模、长时间的持续运算;二是该模拟需要每天持续运算获得信息,云端存储仍存在一定困难。

“过去几十年中很多疾病有很多靶向区,我们无法找到它们,因此没有办法很好地进行给药,但是现在随着生命科学以及生物技术的发展,情况有了很大的改善。”波里希说,“在新模式下,我们可以找到新的给药方式,把对的药在合适的时间给到合适的病人。”

后续服务仍有大量工作

基因测序技术的进步能够提高疾病的治愈率,同时普通消费者对基因检测项目的尝试也能促进基因数据库的完备。

不过DNA的数据只有在收集完成之后,才能够分为测序组和非测序组。致力于全基因组检测的奕真生物收集每例基因组数据就达到30亿个碱基对以上。“全面覆盖到基因组数据,这些数据才可以用于疾病诊疗。”赵奕宁表示。

基因检测不只是检测,还有很多关键的节点,特别是数据解读等后续服务,仍有大量工作要做。“效率如何提高,数据如何精准,消费者、患者和医生如何真正理解这份报告,都需要大量投入。”赵奕宁表示,“中国基因测序市场空间巨大,但有待进一步深入收集全基因数据和精准收集相应患者数据,并通过机器学习和人工智能对庞大的基因数据进行分析。”

此外,以创新的理念和技术来观测微生物组的状态,开发出新的药物,这种方法是一个重要的机会——不仅可以治愈人类的疾病,还可以治疗其他生物体的疾病,因为微生物组在自然界中普遍存在。

Flagship Pioneerig风险投资公司合伙人大卫·贝瑞举例说,当一个人去到从没有去过的城市,他体内的微生物组的数量与种类在一周之内并不会有很大变化,但他的免疫细胞数量会有所提升。然而,植物没有免疫细胞,对于植物来说,移植到外地可能就会导致疾病。

“我们可以通过对微生物组的理解,如在不同的环境中会发生什么样的变化,找到相应的解决方案来帮助这些植物保持健康。”贝瑞介绍Agios公司时说,该公司针对一些农作物,如玉米、小麦等植物进行研究,来开发药物和治疗方案,并且实验对象的产量在一年时间里有了大幅度增加,“生物技术领域是可以包括多种物种的,这超出了想象”。

 
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