中医药学是世界上最古老的医学体系之一，其治疗方法包括中药、针灸、推拿、食疗和气功（如太极拳）等。中医药是中国医疗卫生保健体系的重要组成部分，同西医一起被广泛应用。2006年中医类医疗机构的门诊患者超过2亿人次，住院患者接近700万人次，约占中国医疗卫生服务总量的10%～20%。随机对照临床试验研究显示，中医药能有效地治疗很多疾病，如中草药能有效治疗过敏性湿疹，针灸治疗能减缓化疗引起的恶心呕吐。

 

许多中医基本理论与道家、儒家等传统东方哲学思想同源。阴阳五行及其动态变化的和谐关系等中国古代哲学思想是早期中医学解释疾病发病机制和寻找防治方略的基本指导思想。中医学认为，由于内在和外在因素，如情绪、生活方式、气候的剧烈变化，可能造成阴阳失衡、气血不足或运行不畅、脏腑虚弱或功能失调，继而病生。治疗的目的就在于祛除病因、恢复并维持平衡。

 

中医通过望闻问切的四诊方法，对患者的临床表现以及脉象、舌象、大小便等进行观察，由此收集的患者的有关信息是中医诊断疾病、辨别证候的基础。无需求助于更多的现代医学诊断技术，通过八纲辨证等方法，将患者的临床表现概括为阴阳、表里、虚实和寒热等证候，或通过五行理论、藏象理论等，分析这些表现与脏腑间的关系，继而对疾病的定位、病机等作出判断。中医治疗的是证，而不是西医的病。

 

 

循证医学唤起了西医对治疗措施效果及临床应用性研究的重视，也呼吁发展传统医药首先要进行人群研究展示其临床效果。然而，在中医药领域，传承、信念、普及、热情和典籍记载仍被普遍视为中医药临床疗效存在的证据。由于疗效不是问题，机理研究便理所当然地成了中医药研究的重心，其目的在于寻找中医药的分子学、细胞学和药理学基础，确定相关的活性物质，以及探究治疗的作用机制。但这种以机理为中心的方法花费巨大、进展缓慢。虽然局部有所突破，如针刺原理的研究，但绝大部分攻关的问题尚没有得到满意的答案，如肾阳虚的本质等。

 

以疗效为先导的中医药研究策略主要基于以下几个理由。

 

第一，如果一个药物没有临床效果，就没有相关的有效物质可以寻找，也没有相关的作用机理可以探索。从疗效研究开始，将会避免对无效治疗的不必要的基础研究，节省资源。

 

第二，在以疗效为先导的研究模式里，对机理和活性物质的探索也是重要的，但应在疗效得到切实证明之后进行。医学的根本目的不在于机理，而是疗效。如果一项干预措施安全有效，无需坐等机理研究的结果，缺乏对机理和活性物质的了解不应成为有效措施在实践中应用的障碍。很多有效的医疗措施，如青霉素和牛痘疫苗，在它们的作用机理被现代科学破解之前，已广泛接受和应用。反之，那些无效的治疗，不论对其机理的解释多么貌似合理都终将会被遗弃，如曾盛行一时的放血疗法。

 

第三，作用机理毕竟只是人们对观察的现象理性的解释和假说，这些假说必定随着时间的推移和知识的更新而变化。而疗效是硬的事实，不因时间的推移而改变。如果一项治疗证明是有效的，它的进一步推广将使更多人受益。医学理论的根本价值在于其能够成功地指导医疗实践和产生有效的干预措施，因此，验证中医药临床效果是对中医理论正确性和实用性的最终检验。临床疗效的研究证据将为中医理论的进一步发展和完善提供可靠的实证基础。

 

 

悠久的历史、古老的传统、普遍的使用和大量的医籍记载是中医药总体价值的体现。然而，历史和经验毕竟不直接等于疗效，部分治疗有效不等于每一个治疗都有效，评估一项干预措施的科学方法是随机对照临床试验。

 

临床经验和基于基础理论的推理是重要的，也是必要的，但是它们不足以防止无效的治疗进入医疗实践。医学界已充分认识到随机试验证据在医学实践和决策中的重要性，其科学的严谨性对中医药疗效研究尤其重要。

 

目前大量中医药的临床试验主要是非随机的对照研究，很多是无对照的病例总结, 随机对照试验很少，且大部分存在方法学缺陷，主要问题包括缺乏分组隐匿和盲法、应用短期中间指标、缺乏不良反应的数据、没有采用维持原随机分组分析以及选择性发表阳性研究等。这些研究质量的问题给试验结果的解释带来了困难。提高中医药临床试验的质量已是评估中医药疗效的首要任务之一，提高中医药随机对照试验的方法学质量是完全有可能的。

 

有批评指出，由于中医治疗是个体化的，随机对照试验不能用于中医药研究。病人之间总是存在不同，问题的关键是这种不同是否与治疗的效果有关。证的存在就是中医对疾病普遍性的认同：同一证的病人可以用同样的方药治疗，这就意味着患有相似的中医证候的病人需要相似的治疗。中医的常见证总共可能不过几百个，一些经典的草药配方，例如治疗肾阴虚的六味地黄丸就是用于特定证候的。这足以说明，中医广泛存在统一诊断统一治疗的做法，随机对照试验研究中医药的可行性。

 

 

用随机对照临床试验来评估中医药疗效还面临着更严峻的问题。

 

中医药要走向世界，希望西医界认识和接受，这意味着中医药疗效研究需要同时兼顾西医的诊断标准和结局指标。然而，由于中医学和西医学是两个不可通约的医学体系，意味着对中医疗效的评估不可能完全采用现代西医的标准，须在中医自身体系内进行评估。虽然中医、西医在用什么结局指标来评估治疗效果的问题上，必然存在分歧，但在一定的情况下，兼用西医的预后指标来评估中医药的疗效是可能的。

 

从法律和道义上，医学必须将治疗对病人的伤害减至最小。中医药治疗也存在毒副作用，不可忽视。但是，在强调不良作用的时候，不应该片面地把中医药的评估只放在安全性上。单纯强调不良反应，从某种意义上会妨碍中医药的发展，甚至导致错误地丢弃有效的治疗。每种有效的治疗在改变机体功能的同时，都会有一定的不良作用。如果仅仅根据不良反应来取舍，许多广泛应用的有效的医疗措施都会被排除在医学大门之外，比如砒霜对白血病的治疗。

 

对许多中医支持者来说，每一项治疗都有效，所以根本不需要进行评估。而对那些怀疑者来说，中医可能根本没有任何效果，所以评价也毫无意义。真理很可能在于两者之间：很多中医治疗是有效的，但有一些是无效的，通过科学评估剔除无效的治疗正是中医药发展之必然。也许限制中医药发展的首要因素不是科学方法和手段，而是我们对于评估中医效果重要性的认识和态度。采用以疗效为先导的中医药研究策略并不是说基础研究不再重要，基础研究应建立在充分证明有效的基础上。

 

传统医药是很多发展中国家80%以上人口的基础卫生保健手段。由于绝大部分传统治疗方法的效果缺乏现代科学研究证据的支持，很多可能是无效的，这势必会进一步加重本来就很严重的有效医疗措施在贫困人群中分配不足的现象，加重医疗卫生资源分配的不公平性。因此加强中医药临床疗效的评价研究，是关乎中医药发展的重要内容，也是关乎医疗服务整体效益和公平的重要问题。（洪蔚采访/整理）

 

《科学时报》 (2009-2-24 A4 生命科学)